Flashcard FC893734
Por que as hemofilias são candidatas ideais para terapia gênica?
Hematologia e Hemoterapia
CRS (PM MG) · 2008
Por que as hemofilias são candidatas ideais para terapia gênica?
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Resposta
As hemofilias são candidatas ideais à terapia gênica porque são monogênicas, com genes bem definidos e permitem avaliação objetiva da eficácia clínica.• Monogenicidade: Causadas por mutações em um único gene (F8 ou F9), o que possibilita projetar vetores para repor ou corrigir a função gênica.
• Produção hepática: Os fatores de coagulação são produzidos principalmente no fígado, facilitando a entrega gênica sistêmica.
• Marcadores clínicos: Há medidas claras como atividade percentual dos fatores e redução de episódios hemorrágicos para avaliar eficácia.
• Modelos e ensaios: Existem modelos animais estabelecidos e ensaios clínicos bem-sucedidos, especialmente para F9.
• Compatibilidade vetorial: O menor tamanho do gene F9 é compatível com vetores AAV, favorecendo intervenções gênicas bem-sucedidas.
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