Questão FC444762
Em relação à técnica de CRISPR-Cas9, julgue o item a seguir. A edição de genes por meio da técnica de CRISPR-Cas9 pode ser usada para o tratamento de doenças genéticas, como a anem
Genética
CEBRASPE (CESPE) · 2025
Em relação à técnica de CRISPR-Cas9, julgue o item a seguir.
A edição de genes por meio da técnica de CRISPR-Cas9 pode ser usada para o tratamento de doenças genéticas, como a anemia falciforme, ao corrigir as mutações causadoras do distúrbio.
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Gabarito
Certo
Comentário do professor
A técnica CRISPR-Cas9 permite a edição precisa do DNA ao usar uma RNA guia que direciona a nuclease Cas9 a uma sequência específica, onde é feito um corte de dupla fita.
Após o corte, a célula repara o DNA por caminhos como HDR (reparo direcionado) ou NHEJ, possibilitando corrigir uma mutação causadora de doença ou introduzir mudanças desejadas.
No caso da anemia falciforme, existem duas abordagens clínicas: corrigir a mutação no gene HBB que produz a hemoglobina defeituosa ou editar reguladores para reativar a produção de hemoglobina fetal, que compensa o defeito.
Um procedimento comum é o ex vivo: células-tronco hematopoiéticas são retiradas, editadas em laboratório e reinfundidas ao paciente, reduzindo riscos sistêmicos e mostrando resultados promissores em ensaios clínicos.
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